„Dallas Buyers Club” według Miltona Friedmana

dallasbuyersclubfeature

Uwaga spoiler!

Film „Dallas Buyers Club” Jeana-Marca Vallée jest nie tylko doskonały jeśli chodzi o realizację i grę aktorską (wspaniali Jared Leto i Matthew McConaughey), ale porusza również bardzo ciekawy temat. Ron Woodroof, elektryk i jeździec rodeo dowiaduje się, że jest zainfekowany wirusem HIV i pozostało mu niewiele czasu. Wiele mogących uratować mu życie leków nie jest jeszcze dopuszczona przez FDA (agencja dopuszczająca leki do obrotu i stosowania w USA), a jedyny z nich AZT jest dostępny tylko dla pacjentów poddających się badaniom klinicznych – istnieje 50% szans na trafienie do grupy otrzymującej jedynie placebo. Ron udaje się do Meksyku, gdzie dowiaduje się o alternatywnych formach terapii, które są już dostępne w różnych państwach na świecie. Szybko wpada na pomysł, by przemycać leki z Meksyku do USA i sprzedawać je innym zainfekowanym wirusem HIV pacjentom. Zakłada „Dallas Buyers Club” – klub, którego członkowie po opłaceniu składki członkowskiej mogą korzystać z zapewnionych przez Rona leków.

Oczywiście historia, jak większość tych „opartych na faktach”, obfituje w nieścisłości i półprawdy. Wspomniany DDC (dostępny wtedy we Francji) oraz peptyd T (sprowadzany z Japonii), jak się później okazało, wykazywały bardzo niewielką skuteczność. Trzeba jednak przyznać, że film pokazuje jak odmienne może być postrzeganie rzeczywistości przez umierającego człowieka oraz to, jak jego subiektywne wartości mogą różnić się od tych, które są istotne dla człowieka zdrowego. Przedstawienie FDA jako „epicentrum zła” jest oczywiście nadmiernym przejaskrawieniem. Tak czy inaczej, opowiedziana historia skłania do refleksji o tym, że potencjalnym skutkiem regulowania rynku leków mogą być nie tylko poprawianie bezpieczeństwa, ale także rozmaite negatywne konsekwencje.

Historię pojawienia się FDA oraz jej rolę z ekonomicznego punktu widzenia opisali Milton i Rose Friedman w książce „Wolny wybór” z 1985 roku. Jak podają autorzy, już  w 1898 roku Kobiecy Chrześcijański Związek Trzeźwości i Narodowe Towarzystwo Trzeźwości utworzyły Narodowy Kongres Czystej Żywności i Lekarstw w celu agitowania za ustawodawstwem eliminującym różnego rodzaju „cudowne” lekarstwa owych czasów – ostro doprawiane alkoholem, co umożliwiało jego nabywanie i konsumpcję pod pozorem brania lekarstw. Znaczące było również zaangażowanie się w tę sprawę grup na rzecz trzeźwości.

FDA powstało w 1906 roku, częściowo w związku z klimatem społecznym jaki wywołała słynna powieść Uptona Sinclaira „Grzęzawisko”, napisana w celu wzbudzenia sympatii dla robotników, która jednak o wiele bardziej przyczyniła się do wzniecenia oburzenia na złe warunki sanitarne przy produkcji mięsa.

Jak to zazwyczaj bywa, do reformatorów dołączyły grupy interesów. Producentów mięsa niepokoiły restrykcje nałożone na import mięsa z USA przez państwa europejskie, które posługiwały się zarzutem, jakoby amerykańskie mięso było chore. Woleli więc zapłacić za inspekcję i uzyskać rządowy certyfikat stwierdzający, że ich mięso jest wolne od wszelkich chorób. Według Friedmana „Inną grupą interesu, która odegrała rolę przy powstawaniu omawianego ustawodawstwa byli, reprezentowani poprzez swoje stowarzyszenia, farmaceuci i lekarze. Motywy ich zaangażowania były bardziej skomplikowane i mniej jednoznaczne ekonomicznie niż u producentów mięsa czy towarzystw kolejowych w przypadku zakładania ICC. Interes ekonomiczny był tu jasny: specyfiki, >>cudowne lekarstwa<< sprzedawane konsumentowi bezpośrednio przez domokrążnych sprzedawców lub jakimś innym sposobem, konkurowały z usługami, jakie sami świadczyli. Poza tym jednak byli oni zainteresowani dostępnymi na rynku lekarstwami także z zawodowego punktu widzenia. Obawiali się poważnie niebezpieczeństw, jakie mogą wyniknąć dla ogółu z bezużytecznych specyfików, obiecujących cudowne uzdrowienie ze wszystkiego, od raka po trąd. Zbiegła się więc tu obywatelska postawa i interes partykularny”.

W roku 1937  nastąpiła katastrofa z eliksirem sulfamidowym, kiedy to pewien aptekarz podjął się udostępnienia lekarstwa pacjentom, którzy nie mogli brać pigułek. Połączenie użytego przezeń rozpuszczalnika i sulfamidu okazało się śmiertelne. W wyniku tej tragedii zmarło stu siedmiu pacjentów oraz aptekarz, który popełnił samobójstwo. W związku z tym wydarzeniem w 1938 roku powstała ustawa o żywności, lekarstwach i kosmetykach, która rozciągnęła nadzór władz na reklamę i nazwy leków oraz nakazywała FDA potwierdzanie bezpieczeństwa wszystkich nowych lekarstw, zanim będą one mogły być sprzedawane w handlu ogólnokrajowym. Zatwierdzenie oraz jego cofnięcie musiało następować w okresie 180 dni.

Do kolejnej tragedii, tym razem ze słynnym thalidomidem, doszło w latach 1961-62. FDA na podstawie przepisów ustawy z roku 1938 nie dopuściła thalidomidu na rynek amerykański. Pewne jego ograniczone ilości rozprowadzono między lekarzy dla celów eksperymentalnych, ale dystrybucja w USA szybko zakończyła się, gdy ujawniono europejskie raporty o zdeformowanych dzieciach urodzonych przez kobiety zażywające podczas ciąży thalidomidu.

W tym czasie senator Kefauver prowadził śledztwo w sprawie przemysłu farmaceutycznego. Senatora interesował przede wszystkim zarzut, że lekarstwa o wątpliwej wartości sprzedaje się po zbyt wysokich cenach. W atmosferze wrzawy związanej z talidomidem poprawki Kefauvera przyjęto w 1962 roku. Zakładały one, że żadne nowe lekarstwo nie może być teraz wprowadzone na rynek, dopóki FDA nie stwierdzi, że istnieją wystarczające dowody, by uznać je nie tylko za bezpieczne, jak wymagały tego przepisy z roku 1938, ale także za skuteczne.

Milton Friedman pisze:Jest oczywiście pożądane, aby ogół chroniony był przed niebezpiecznymi i bezużytecznymi lekami. Ale jest również pożądane, aby pobudzać odkrycia nowych lekarstw i aby te nowe lekarstwa były dostępne dla potrzebujących tak szybko, jak to jest tylko możliwe. Jak to się często dzieje, jeden słuszny cel kłóci się z innymi słusznymi celami. Bezpieczeństwo i ostrożność z jednej strony mogą znaczyć śmierć z drugiej. Podstawowe pytanie brzmi, czy regulacja FDA skutecznie godziła te cele i czy nie było innych, lepszych sposobów. Problem ten badano już bardzo szczegółowo i nagromadzono sporo dowodów na to, że regulacja FDA jest antyproduktywna, że powoduje więcej szkody, opóźniając produkcję i dystrybucję cennych leków niż pożytku, zapobiegając dystrybucji lekarstw szkodliwych i nieskutecznych.

Efektem jest dramatyczny spadek tempa odkryć nowych leków; liczba >>nowych jednostek chemicznych<< wprowadzanych corocznie spad­ła od roku 1962 o 50 procent. Równie istotny jest fakt, że wydłużył się znacznie czas potrzebny na zatwierdzenie leków; częściowo stąd wynika wielokrotnie wyższy koszt ich opracowania. Według szacunku dla lat pięćdziesiątych i początku sześćdziesiątych opracowanie i wprowadzenie na rynek nowego lekarstwa trwało około dwudziestu pięciu miesięcy i kosztowało mniej więcej pół miliona dolarów. Uwzględniając inflację, koszty te wzrosłyby od tej pory do nieco ponad 1 miliona. Tymczasem w roku 1978 >>wprowadzenie na rynek nowego lekarstwa kosztuje 54 miliony i zabiera około ośmiu lat<< . Jest to czterokrotne wydłużenie w czasie i stokrotny wzrost kosztów wobec zaledwie podwojenia się w tym okresie wskaźnika cen. W rezultacie firmy farmaceutyczne w Stanach Zjednoczonych nie mogą już sobie pozwolić na opracowywanie nowych leków dla pacjentów cierpiących na rzadko spotykane choroby.

USA, które długo przewodziły w odkryciach w dziedzinie farmacji, szybko więc spadają na dalsze pozycje. A co gorsza, nie możemy w pełni korzystać z odkryć zagranicznych, ponieważ FDA zwykle nie akceptuje zagranicznych świadectw jako gwarancji efektywności.”

Spadek potencjalnej liczby nowych „jednostek chemicznych” wprowadzanych na rynek wydaje się być problemem nadmiernie ignorowanym, zwłaszcza w dobie, kiedy współczesna medycyna przegrywa wojnę z bakteriami. Według prof. Sally Davies, brytyjskiego naczelnego lekarza kraju, w ciągu dwudziestu lat nawet banalne zabiegi operacyjne mogą stać się śmiertelnie groźne, jeśli pacjenci nie będą w stanie zwalczać infekcji. W brytyjskim raporcie dotyczącym chorób zakaźnych stwierdza się, że aby zapobiec zagrożeniu, należy podjąć na całym świecie badania naukowe w poszukiwaniu nowych leków, które będą w stanie zwalczać zmutowane, odporne na antybiotyki infekcje. Według autorów raportu w ostatnich dekadach przybyło bardzo niewiele antybiotyków, a wysiłki naukowców skupione są na opracowaniu metody zwalczania „superbakterii”, które już nie reagują na standardowe leki. Jedna z takich bakterii – MRSA – zabija co roku w USA około 19 tys. osób, znacznie więcej niż wirus HIV. W ostatnich latach pojawiły się też przypadki całkowicie odpornej na antybiotyki gruźlicy, a także E. coli [1].

Friedman przytacza również słowa Dr Wardella z roku 1978: „Jeśli zbadamy od strony znaczenia terapeutycznego te lekarstwa, które nie pojawiły się w USA, ale które są dostępne gdzie indziej w świecie, na przykład w Wielkiej Brytanii, możemy się przekonać o wielu przypadkach, kiedy traci na tym pacjent. Istnieje przykładowo jedno lub dwa lekarstwa zwane beta-blokerami, które, jak się obecnie okazuje, mogą zapobiec śmierci po ataku serca. Nazywamy to wtórną ochroną przed śmiercią w chorobie wieńcowej, po zawale mięśnia sercowego. Gdyby były one dostępne, mogłyby uratować rokrocznie w USA dziesiątki tysięcy istnień ludzkich. W ciągu dziesięciu lat od wprowadzenia poprawek z roku 1962 nie został zatwierdzony żaden lek nadciśnieniowy, tzn. do regulowania ci­śnienia krwi, podczas gdy w Wielkiej Brytanii zatwierdzono cały szereg tego rodzaju leków. W całej dziedzinie wieńcowo-naczyniowej zatwierdzono w okresie 5 lat (1967-72) tylko jeden lek.”

W wyniku poprawek Kefauvera decyzje terapeutyczne, które zwykle były w gestii jego i lekarza,  w coraz większym stopniu podejmowane na szczeblu krajowym przez komitety ekspertów.

Jakie są tego konsekwencje doskonale wyjaśnił Friedman: „Jest prawidłowe, że próbuje się zmniejszać toksyczność lekarstw dla całej populacji. Ale jeśli się zdarzy być tym >>nielicznym pacjentem<< i ma się przy tym ostry przebieg choroby lub chorobę rzadko spotykaną, to można wtedy mówić o pechu. Czy jednak, wiedząc nawet o tym wszystkim, nie można owych kosztów usprawiedliwić korzyściami wynikającymi z niedopuszczenia na rynek leków stwarzających niebezpieczeństwo i z ochrony przed seriami katastrof typu thalidomidowej? Najbardziej gruntowne badania empiryczne na ten temat, przeprowadzone przez Sama Peltzmana, prowadzą do wniosków absolutnie jednoznacznych: szkody znacznie przekraczają korzyści. Wyjaśnia on częściowo swą konkluzję, zwracając uwagę, iż wydaje się, że >>sankcje rynkowe przed rokiem 1962 na sprzedawców nieskutecznych leków były wystarczające i niewiele było do poprawienia w tym względzie przez agencję typu regulacyjnego<<. W końcu producentom thalidomidu przyszło zapłacić dziesiątki milionów odszkodowań – wystarczająco silny bodziec, aby unikać podobnych przypadków. Błędy będą oczywiście się zdarzały – tragedia thalidomidu jest tu przykładem – będą jednak miały miejsce także i w warunkach obowiązywania regulacji rządowej. Fakty potwierdzają to, co mówi zdrowy rozsądek. Nie jest przypadkiem, że FDA, mimo najlepszych chęci, oddziałuje zniechęcająco na tworzenie i wprowadzanie do handlu nowych i potencjalnie użytecznych leków.

Postawmy się w sytuacji urzędnika z FDA, mającego zatwierdzić nowy specyfik lub go nie zatwierdzić. Może on w tym momencie popełnić dwa zupełnie różne błędy:
1) Zatwierdzić lek, który okaże się mieć nieprzewidziane skutki uboczne, które spowodują śmierć lub poważne dolegliwości u sporej liczby osób.
2) Odmówić zatwierdzenia leku, który może uratować wiele ludzkich istnień lub ulżyć w wielkich cierpieniach i którego użycie nie powoduje złych skutków ubocznych.
Jeżeli popełni pierwszy z tych błędów, np. zatwierdzając thalidomid – jego nazwisko pojawi się na pierwszych stronach wszystkich gazet. Spadnie nań hańba i wstyd. Jeśli natomiast popełni drugi błąd, któż się o nim dowie? Firma farmaceutyczna promująca nowy lek, która zostanie odprawiona jako kolejny przykład chciwości biznesmenów bez serc oraz kilku zrzędzących chemików i lekarzy, zaangażowanych w opracowanie i testowanie nowego produktu. Ludzie, których życie mogłoby być uratowane nie będą protestować. Ich rodziny nie mają sposobu, aby się dowiedzieć, że ich ukochani stracili życie z powodu >>ostrożności<< jakiegoś nieznanego urzędnika z FDA.

Widząc kontrast między złorzeczeniami, jakie posypały się na głowy europejskich firm sprzedających thalidomid a sławą i oklaskami, jakie stały się udziałem kobiety, która nie zatwierdziła thalidomidu na rynek amerykański (dr Frances O. Kelsey, której John F. Kennedy przyznał złoty medal za Wybitną Służbę Państwową), czy można mieć wątpliwości, którego z błędów będzie się chciało bardziej uniknąć? Jeśli ktokolwiek z nas znalazłby się w takiej sytuacji, to mając nawet najlepszą wolę, byłby raczej skłonny odrzucić lub odroczyć zatwierdzenie wielu dobrych leków, byle uniknąć choćby cienia szansy, że zatwierdzi lek, którego ujemne skutki uboczne byłyby warte opisu w gazetach.

Uzyskanie zatwierdzenia staje się coraz bardziej kosztowne, czasochłonne i ryzykowne. Badania nad nowymi lekami stają się coraz mniej opłacalne. Każda firma może się więc mniej obawiać badań na tym polu ze strony swych konkurentów. Istnienie firm i istnienie leków chronione jest przed konkurencją. Wejście do tej branży nie wygląda zachęcająco. Prowadzone badania będą się koncentrować na obszarach najmniej kontrowersyjnych, czyli najmniej innowacyjnych z punktu widzenia nowych możliwości.

Kiedy na łamach Newsweeka (8 stycznia 1973) zasugerowaliśmy, że z tych właśnie powodów FDA powinna być zlikwidowana, artykuł ten wywołał listy ludzi z przemysłu farmaceutycznego, którzy przedstawiając szereg fatalnych zjawisk, potwierdzili tezę, że FDA uniemoż­liwia postęp w farmakologii. Ale większość mówiła również mniej wię­cej tak: >>W odróżnieniu od pańskiej opinii nie sądzę, aby należało zlikwidować FDA. Sądzę natomiast, że uprawnienia jakie posiada powinny być zmienione w taki to a taki sposób<<. Odpowiedzią na te głosy był kolejny artykuł zatytułowany >>Szczekające koty<< (19 lutego 1973): Co byśmy sądzili o kimś – pisaliśmy w nim – kto by stwierdził: >>Chciałbym mieć kota, pod warunkiem, że będzie szczekał<<? A przecież dokładnie takim samym stwierdzeniem jest to, że popiera się FDA, pod warunkiem, że będzie się zachowywała tak, jak uważamy to za pożądane. Prawa biologii, które określają zachowanie kotów, są nie mniej sztywne od praw politycznych, które określają zachowanie raz powołanych agencji rządowych. Sposób obecnego zachowania się FDA i negatywne tego konsekwencje nie są przypadkowe i nie są wynikiem łatwych do poprawienia ludzkich błędów. Są konsekwencją jej budowy w takim stopniu, jak miauczenie jest związane z budową kota. Przyrodnik wie, że jednostkom chemicznym i biologicznym nie można wyznaczać dowolnych charakterystyk. Nie moż­na żądać, by kot szczekał, a woda się paliła. Dlaczegóż więc przypuszczać, że w naukach społecznych sytuacja jest inna?

Błąd polegający na mniemaniu, że zachowanie organizmów społecznych może być dowolnie kształtowane, jest rozpowszechniony. Jest to fundamentalny błąd większości tak zwanych reformatorów. Tłumaczy on, czemu tak często sądzą oni, że wada leży w człowieku, a nie w >>systemie<<; że sposobem rozwiązania problemów jest >>wyrzucić szubrawców<< i powierzyć sprawy ludziom, którzy mają dobre intencje. Tłumaczy on również czemu ich reformy, rzekomo zrealizowane, tak często schodzą na manowce. Szkody wywołane przez FDA nie wynikają z wad ludzi, którzy tam pracują – chyba że wadą jest być człowiekiem. Wielu z nich i to zdolni i pełni poświęcenia urzędnicy publiczni. Jednakże naciski społeczne, polityczne i ekonomiczne w większym stopniu determinują zachowanie ludzi rzekomo kierujących rządową agencją niż oni sami determinują jej zachowanie. Istnieją bez wątpienia wyjątki, ale są one rzadkie – prawie tak rzadkie jak szczekające koty. Nie oznacza to, że skuteczna reforma jest niemożliwa. Ale konieczne w tym celu jest uwzględnienie politycznych praw rządzących zachowaniem agencji rządowych, a nie zwykłe wymyślanie urzędnikom za ich nieskuteczność i marnotrawstwo lub kwestionowanie ich motywów i naleganie, by postępowali lepiej. Zanim poprawki Kefauvera postawiły urzędników publicznych wobec nowych nacisków i bodź­ców, FDA czyniła znacznie mniej szkód niż obecnie”.

1) http://dev.medexpress.pl/swiat/przegrywamy-wojne-z-bakteriami/7195/

Reklamy

Skomentuj

Wprowadź swoje dane lub kliknij jedną z tych ikon, aby się zalogować:

Logo WordPress.com

Komentujesz korzystając z konta WordPress.com. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie na Google

Komentujesz korzystając z konta Google. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie z Twittera

Komentujesz korzystając z konta Twitter. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie na Facebooku

Komentujesz korzystając z konta Facebook. Wyloguj /  Zmień )

Połączenie z %s